Hidroksiurea digunakan untuk mengobati kanker sel darah putih yang disebut leukemia myeloid kronis (CML) . Obat ini juga dapat diberikan bersamaan dengan pengobatan radiasi untuk kanker kepala dan leher (kanker sel skuamosa stadium lanjut). Hidroksiurea mengganggu pertumbuhan sel kanker, yang akhirnya dihancurkan oleh tubuh.